Показания

Используется в терапии болезни Фабри, связанной с дефицитом альфа-галактозидазы А. Болезнь Фабри характеризуется накоплением в организме больного гликосфинголипидов. Агалсидаза альфа ускоряет гидролиз глоботриаозилцерамида, а также других нейтральных гликосфинголипидов с альфа-галактильным радикалом на конце в клетках организма пациента до церамида дигексонида и галактозы. При введении препарата профиль его гликозилирования практически идентичен профилю естественного фермента, благодаря чему агалсидазе альфа может специфически связываться с маннозо-6-фосфатными рецепторами расположенными на поверхности клеток-мишеней.

Противопоказания

Не применяется при непереносимости Агалсидазы альфа. Также назначение препарата крайне нежелательно беременным и детям в возрасте младше 7 лет.

Дозировка

Введение лекарственного средства осуществляется только под наблюдением врача, который обладает опытом лечения пациентов, страдающих болезнью Фабри либо другими генетическими нарушениями метаболизма.

Введение лекарственного средства осуществляется внутривенно на протяжении 40 минут в дозировке 0,2 мг на кг массы тела пациента один раз в 14 дней.