Указанный лекарственный препарат входит в группу ферментативных средств, влияющих на пищеварительную систему и процессы метаболизма.

Данное лекарство назначают при мукополисахаридозе VI типа.

Данная патология обусловлена дефицитом некоторых ферментов лизосом, которые необходимы для катаболизма гликозаминогликанов (ГАГ). Недостаток этих ферментов приводит к нарушению накопления мукополисахаридов.

Мукополисахаридоз VI типа является гетерогенным, полисистемным заболеванием, характеризующимся недостатком N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы, лизосомальных гидролаз, которые катализируют гидролиз сульфатного фрагмента гликозаминогликана, дерматансульфата. При этом понижено содержание или отсутствует N-ацетилгалактозамин-4-сульфатаза, что ведет к накоплению дерматансульфата в клетках различных тканей.

Данный препарат назначается для восстановления необходимого количества ферментов и их активности, достаточных для гидролиза накопленного субстрата, и предотвращения последующего накопления.

Основная молекула лекарственного средства содержит 6 N-связанных олигосахаридных модификационных участков.

Состав и форма выпуска

Основные активные вещества: в 1 мл препарата содержится 1 мг галсульфазы. В 1 флаконе - 5 мг галсульфазы.

Вспомогательные компоненты: натрия хлорид, натрия дигидрофосфат моногидрат, натрия фосфат, гептагидрат; полисорбат 80 вода для инъекций.

Выпускается в виде концентрата для приготовления раствора для инфузий.

Показания

Препарат применяют для долгосрочной ферментной заместительной терапии у пациентов с мукополисахаридозом VI типа (МПС VI; недостаточность N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы, синдром Марото-Лами).

Противопоказания

Рассматриваемое лекарственное средство противопоказано применять в случаях, когда у пациента имеется выраженная гиперчувствительность (аллергия) к основному или к одному из вспомогательных компонентов.

В педиатрии применяют после 1 года.

Применение при беременности и кормлении грудью

Данный препарат не рекомендуется применять беременным женщинам – только по строгим показаниям, определяемым лечащим врачом.

Если необходимо производить прием препарата в период грудного кормления, лактацию приостанавливают.

Способ применения и дозы

Лечение следует начинать как можно раньше, до появления необратимых клинических проявлений заболевания.

Препарат следует вводить в соответствующих клинических условиях, при наличии реанимационного оборудования для оказания неотложной медицинской помощи.

Рекомендованная доза лекарства составляет 1 мг/кг массы тела один раз в 7 дней в виде внутривенной инфузии в течение 4 ч.

Начальная скорость инфузии регулируется так, чтобы примерно 2,5% от общего объема раствора было введено в течение 1 ч., а оставшийся объем (примерно 97,5%) вводится в течение следующих 3 ч.

Концентрат препарата разводят в растворе Na Cl 0,9% для инфузий с применением асептических методов. Разведенный раствор необходимо вводить пациентам с использованием системы для инфузий, оснащенной встроенным 0,2 мкм фильтром.

Передозировка

Случаи передозировки не описаны.

Побочные эффекты

Препарат обычно хорошо переносится, если используется в рекомендованных дозах.

В качестве побочных эффектов могут наблюдаться:

  • лихорадка, сыпь, зуд, крапивница, озноб;

  • тошнота, головная боль;

  • боль в животе, тошнота, рвота и одышка;

  • отек гортани, апноэ;

  • лихорадка, аллергическая крапивница;

  • нарушение дыхания;

  • ангионевротический отек;

  • астма;

  • анафилактоидные реакции.

Условия и сроки хранения

Срок годности – до 3 лет от даты производства, указанной на упаковке. Не следует превышать сроки хранения.

Температура хранения должна быть от 2 °С до 8 °С. Препарат не следует замораживать.