Синдром Хантера представляет собой Х-сцепленное заболевание, которое характеризуется низким уровнем в организме лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Основная функция идуронат-2-сульфатазы – это катаболизм гликозаминогликанов дерматансульфата и гепаран сульфата посредством разрушения олигосахаридозсвязанных сульфатных половинок. В связи с отсутствием либо наличием поврежденного фермента идуронат-2-сульфатазы у пациентов с синдромом Хантера прогрессивно накапливаются в клетках гликозаминогликаны, что приводит к клеточному перенасыщению, органомегалии, разрушению тканей, а также нарушению функции органов.

Идурсульфаза является очищенной формой лизосомальных фермента идуронат-2-сульфатазы, которая получена на линии клеток человека и обеспечивает профиль гликозилирования, идентичный естественному ферменту.

Состав и форма выпуска

Концентрат для приготовления раствора для инфузий. В одном миллилитре раствора содержится 2 мг идурсульфазы. Реализуется по 1 флакону, размещенному в картонной коробке.

Показания

Элапраза предназначен для длительного лечения больных с синдромом Хантера (мукополисахаридозом II типа (МПС II)).

Женщины, обладающие гетерозиготным генотипом, к сожалению, не принимали участия в клинических испытаниях.

Противопоказания

Тяжелая либо угрожающая жизни непереносимость активного компонента препарата.

Внутривенное введение препарата с особой осторожностью проводят больным, которые страдают тяжелым заболеванием дыхательной системы. При введении препарата этой категории больных проводится тщательный мониторинг их состояния.

У больных, которые страдают острым фебрильного респираторным заболеванием необходимо рассмотреть возможность применения инфузионной терапии на более поздних сроках. Для больных, которым дополнительно применяют кислородную терапию, следует обеспечить кислород во время инфузионной терапии на случай развития инфузионной реакции.

Применение при беременности и кормлении грудью

Препарат не желательно использовать в терапии женщин, находящихся на стадии беременности либо грудного вскармливания.

Способ применения и дозы

Каждый флакон препарата Элапраза может использоваться только для одноразового введения и содержит в 3 мл раствора 6 мг идурсульфазы. Препарат предназначен только для внутривенной инфузии. Перед использованием средство необходимо развести в 9 мл 0,9% натрия хлорида. Лекарственное средство предназначено для ежедневного введения. Длительность инфузии – 3 часа. Если у пациента не наблюдается развития инфузионной реакции, то длительность введения лекарственного средства может быть сокращена до 1 часа.

Передозировка

Препарат вводится в стационаре под строгим медицинским наблюдением, что полностью исключает вероятность передозировки.

Побочные эффекты

Анафилактические реакции, головная боль, головокружение, тремор, артериальная гипертензия, приливы крови к лицу, артериальная гипотензия, тахикардия, цианоз, аритмия, свистящее дыхание, одышка, бронхоспазм, кашель, гипоксия, учащенное дыхание, боль в животе, тошнота, расстройство желудка, крапивница, сыпь, зуд, отек лица, периферические отеки, гипертермия, боль в груди.

Условия и сроки хранения

Препарат Элапраза следует беречь в оригинальной упаковке при температуре от 2 до 8 градусов. Срок годности препарата составляет 2 года.