Препарат, применяемый при спинальной мышечной атрофии, представляющей собой прогрессирующее заболевание нервно-мышечной системы c аутосомно-рецессивным типом наследования. Развитие заболевания происходит вследствие мутации в длинном плече хромосомы 5q, что приводит к утрате функции гена SMN1, отвечающего за функционирование двигательных нейронов, вследствие чего развивается дефицит белка SMN. Препарат увеличивает долю транскриптов мРНК, связываясь с интронным сайленсером сплайсинга ISS N1. При этом вытесняются факторы сплайсинга, в норме подавляющие его и сохраняется экзон 7 в мРНК SMN2. После синтеза мРНК SMN2 может происходить ее трансляция в белок SMN с полной длиной цепи, сохраненной функциональной активностью.

Состав и форма выпуска

Активный компонент: нусинерсен (2,4 мг/мл).

Выпускается Спинраза в форме раствора для интратекального введения.

Показания

Применяется Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии.

Противопоказания

Спинраза противопоказан:

- при аллергии на активный компонент (нусинерсен);

- при непереносимости других компонентов препарата;

- до 18 лет.

Применение при беременности и кормлении грудью

Возможно применение препарата Спинраза в эти периоды только при назначении врачом после оценки соотношения пользы и риска.

Данные о применении в период грудного вскармливания отсутствуют.

Способ применения и дозы

Спинраза применяют интратекально посредством люмбальной пункции.

Лечение должно проводиться только медицинскими работниками с опытом выполнения люмбальных пункций.

Терапию следует начинать как можно раньше после постановки диагноза.

Стандартная доза — 12 мг (5 мл). Режим введения: день 0 (в первый день лечения), в 14, 28, 63 дни лечения.

В случае задержки или пропуска дозы следует ввести препарат как можно ранее, при этом соблюдая интервал между дозами не менее 14 дней. Далее продолжают введение с назначенной частотой.

Далее следует вводить дозу 1 раз в 4 месяца.

В случае пропуска или задержки введения дозы препарат вводят как можно раньше, далее продолжая введения с назначенной частотой.

Препарат применяют постоянно и длительно. Необходимость продолжения терапии оценивается лечащим врачом на основании клинических показателей пациента.

Инструкции по приготовлению, введению дозы:

Требуется визуально оценить состояние раствора перед использованием. Применять можно только прозрачные, бесцветные растворы, без частиц. Использовать внешние фильтры не нужно.

Приготовление, введение раствора должно быть осуществлено в асептических условиях.

Перед введением следует достать флакон из холодильника, согреть его до комнатной температуры, не используя внешние источники тепла.

Если флакон не был открыт, раствор не использовался, он может быть возвращен в холодильник. При извлечении из холодильника и картонной упаковки флакон можно хранить при температуре до +25°С в не более 30 часов.

Непосредственно перед введением, пробку флакона протыкают иглой шприца, извлекают требуемый объем раствора. Не следует разводить раствор. В случае, если раствор не использовался в течение 6 часов после его набора в шприц, его следует утилизировать.

Для введения препарата может потребоваться седация, если это позволяет клиническое состояние пациента.

Можно применить ультразвуковой (или другой визуализационный) контроль при интратекальном введении препарата, в особенности в более ранних возрастных группах, у пациентов со сколиозом.

Перед введением раствора рекомендуется извлечь объем цереброспинальной жидкости, эквивалентный вводимому объему препарата.

Препарат вводят интратекально болюсно в течение 1—3 минут с помощью иглы для спинальной анестезии. Запрещено проводить инъекцию в участки кожи, где имеются признаки инфекционного, воспалительного процесса.

Неиспользованное содержимое флакона нужно утилизировать.

Передозировка

Случаев интоксикации препаратом в клинических исследованиях не было.

При передозировке пациенту следует обратиться за медицинской помощью.

Побочные эффекты

Неврологические расстройства: головная боль.

Желудочно-кишечные расстройства: рвота.

Опорно-двигательные расстройства: боль в спине.

Условия и сроки хранения

Хранить Спинраза при температуре до +30 °C не более 3 лет.