Показания

Препарат используется в составе длительной ферментозаместительной терапии пациентов, у которых была выявлена болезнь Фабри, характеризующаяся дефицитом альфа-галактозидазы А.

Болезнь Фабри представляет собой гетерогенное и полисистемное заболевание, которое ассоциировано с дефицитом альфа-галактозидазы – лизосомальной гидролазы, которая ускоряет гидролиз гликосфинголипидов.

Уменьшение либо отсутствие активности альфа-галактозидазы становится основной причиной накопления GL-3 в лизосомах в различных типах клеток, что может стать причиной развития опасных для жизни поражений тканей сердца, почек и сосудов мозга.

Ферментозаместительная терапия позволяет восстановить уровень ферментативной активности достаточный для того, чтобы вывести накапливающийся в тканях органов субстрат, что позволяет предотвратить прогрессирующее снижение функции этих органов, еще до того как в них сформируются необратимые изменения.

Противопоказания

Лекарственное средство не может использоваться при индивидуальной непереносимости Агалсидазы бета.

С осторожностью препарат используется в терапии детей, а также больных с нарушением работы сердца и печеночной недостаточностью.

Дозировка

Введение Агалсидазы бета может проводить только врач, который обладает опытом лечения пациентов с болезнью Фабри, а также каких-либо других генетических метаболических нарушений.

С целью ферментозаместительной терапии больной получает препарат по 1 мг на кг массы тела один раз в две недели. Длительность лечения подбирается индивидуально. Скорость введения лекарственного средства определяется с учетом массы тела больного.