Данное лекарственное средство входит в группу препаратов, влияющих на пищеварительную систему и метаболизм, является ферментом.

Действующее вещество является рекомбинантной формой α-галактосидазы А человека, которая производится на основе рекомбинантной ДНК с применением клеточных культур из яичников китайского хомячка (Chinese Hamster Ovary, CHO).

В основе механизма действия препарата лежит ферментозаместительная терапия.

Она способствует восстановлению энзимной активности до того порога, который необходим для деструкции накопленного вещества.

Такой терапевтический подход способствует стабилизации или угнетению прогрессирующих отклонений в жизнедеятельности органов.

Препарат немедленно выводится из кровотока. Лекарство является протеином, способным подвергаться метаболизму путем уменьшения с помощью гидролиза пептидов.

Препарат выводится через почки.

Состав и форма выпуска

Основные активные вещества: в 1 флаконе содержится номинальное количество 5 мг или 35 мг агалсидазы бета. После растворения в каждом флаконе содержится 5 мг / мл (или 35 мг / 7 мл) агалсидазы бета.

Вспомогательные компоненты: маннит натрия, дигидрофосфат моногидрат, натрия фосфат, гептагидрат.

Показания

Препарат назначают при длительном ферментозаместительном лечении с подтвержденной болезнью Фабри (дефицит альфа-галактосидазы А).

Противопоказания

Рассматриваемое лекарственное средство противопоказано применять в случаях, когда у пациента имеется выраженная гиперчувствительность (аллергия) к основному или к одному из вспомогательных компонентов.

Препарат нельзя смешивать с другими лекарственными средствами.

В педиатрии препарат применяют после 8 лет.

Применение при беременности и кормлении грудью

Данный препарат не рекомендуется применять беременным женщинам – только по строгим показаниям, определяемым лечащим врачом.

Если необходимо производить прием препарата в период грудного кормления, лактацию приостанавливают.

Способ применения и дозы

Препарат рекомендуется принимать в дозе 1 мг / кг массы тела, которая вводится путем внутривенной инфузии один раз в две недели.

Начальная доза не должна превышать 0,25 мг / мин (15 мг / ч), чтобы предотвратить возникновение возможной реакции на инфузию.

Если реакция организма нормальная, можно постепенно увеличить дозу с каждой последующей инфузией.

Концентрат для приготовления раствора для инфузий растворяют в воде для инъекций, а затем разводят 0,9% раствором хлорида натрия и вводят внутривенным путем.

Передозировка

Случаи передозировки зафиксированы не были.

Побочные эффекты

Препарат обычно хорошо переносится, если используется в рекомендованных дозах и соблюдается режим введения.

Может возникнуть аллергия в случае индивидуальной непереносимости. В частности, могут наблюдаться:

  • покраснение, артериальная гипертензия, бледность кожи, артериальная гипотензия, приливы крови;

  • похолодание конечностей;

  • тахикардия, учащенное сердцебиение, брадикардия, синусовая брадикардия;

  • звон в ушах, головокружение;

  • воспаление уха, боль в ушах;

  • повышение слезотечения;

  • зуд глаз, очковая гиперемия;

  • назофарингит, ринит;

  • озноб;

  • пирексия;

  • ощущение холода;

  • тошнота, рвота;

  • головная боль и парестезии.

Условия и сроки хранения

Срок годности – до 3 лет от даты производства, указанной на упаковке. Не следует превышать сроки хранения.

Температура хранения должна быть от 2 °С до 8 °С. Температурные отклонения могут изменить свойства препарата, поэтому его следует хранить всегда в оригинальной упаковке.